Genterapi för cellföryngring testas på människa för första gången

Ett amerikanskt bioteknikbolag har för första gången behandlat en människa med genterapi som ska få åldrade celler att delvis återgå till ett yngre tillstånd. Det rapporterar Nature om den kliniska studie som Life Biosciences i Boston nyligen inlett.

Behandlingen riktar sig mot ögonsjukdomen glaukom

Studien använder glaukom som testfall för den nya genterapin. Sjukdomen skadar synnerverna och leder i förlängningen till blindhet, och förhoppningen är att behandlingen ska återge skadade synnervsceller förmågan att reparera sig själva.

Att just glaukom valts är inte slumpmässigt. Synnervsceller är ett exempel på celler som normalt inte förnyas, vilket gör dem till ett tydligt mål för forskning om cellulär återprogrammering.

Säkerheten är den avgörande frågan

Det primära syftet med studien är inte att visa att behandlingen fungerar, utan att undersöka om den är säker för människor. Säkerhetsfrågan är ett centralt orosmoln inom det forskningsfält som kallas långlevnadsforskning.

Tekniken bygger på att delvis återprogrammera celler, ett område som länge diskuterats i laboratorier men aldrig tidigare testats kliniskt på människa. Risken för okontrollerad celltillväxt, det vill säga cancer, har tidigare lyfts fram som ett av de största hindren för att gå vidare till humanstudier.

Life Biosciences är ett av flera bolag som investerat tungt i forskning om biologiskt åldrande. Att bolaget nu tagit steget till en klinisk studie markerar en milstolpe i fältet, även om resultaten från säkerhetsstudien dröjer.